近两日，朋友圈中疯狂转发着一条消息：

请大家为丁洁委员的罕见病纳入全国医保目录提案投上宝贵的两票。每天都可投两票，分别在总榜单和经济榜单！
下面是投票链接：http://caijing2017.kuaizhan.com/51/62/p4118502729978b 记住是丁洁委员噢！

虽然现在链接已经删除了，但之前的投票数量完全可以看出病友们对于这个提案的关注和赞同。

目前世界上有超过7000种罕见病，罕见病患者超过1600万，但罕见病一直是小众议题。

近几年经过各方人士不断努力，罕见病领域取得一些进展，但是我们觉得，进度还是不够快，力度还是不够大，病友的看病、吃药、治疗和医保报销等问题都还未解决。
 

3月8日，两会进入第五天。全国人大五次会议第二次全体会议也将在今天下午召开。我们来盘点一下，此次两会都有哪些关于罕见病的议题。即使今年解决不了，也希望明年继续有代表再反映这个广大这个罕见病患者的呼声，再提提案。
 

丁洁委员：将罕见病纳入全国医保目录

“在我国，不少罕见病患者及家庭会因病致贫、因病返贫，医疗保障制度亟待完善。”全国政协委员、北京医学会罕见病分会主任委员丁洁这些年连续提案建议将罕见病纳入全国医保目录。

丁洁说，统计显示，我国罕见病患者总数不低于2500万，但目前我国有关罕见病的医保政策却几近空白，有关罕见病专项研究以及流行病学数据更是少之又少，更多的是引用世界卫生组织及其他国家的相关数据和定义。中国是人口大国，这些数据并不能真正反映出我国的罕见病发病特点。加上由于罕见病疾病种类众多，是临床跨学科的难题，给诊断和治疗带来很大困难。

丁洁指出，我国对于罕见病的研究早已起步，目前包括北京、上海、广东、山东、浙江等地已经设有相关的地方性学会，各类组织机构、支持项目、基金也已经陆续成立。但就罕见病全国整体防治而言，还达不到协同合作、专项研究的要求，需要有一个全国性的学术机构整合诸多资源，多方位研究和探索罕见病相关问题。

“另外，罕见病还存在高昂治疗费用问题，医疗保障制度亟待完善。”她说。在治疗方面，虽然部分罕见病有相应的治疗药物，但对于患者而言面临的最大问题还在于“用不起药”。由于罕见病发病率低，药品市场需求小，导致药品研发和生产成本高，治疗费用也高。在缺乏相关的报销医疗制度的保障下，一般家庭的患者都无法自费承担坚持治疗，只能放弃治疗，或者因病致贫、因病返贫。

丁洁说，以戈谢病为例，目前我国浙江、上海、天津、青岛等地将其治疗药物纳入政府医疗保障范围，但地方性的医保制度仍有一定的局限性，卫生部门可借鉴这些地方医疗保障机制，并结合我国社会保障、卫生资源配置现状、药品保障供应体系等实际情况，构建国家层面的罕见病药物制度和医疗保障体系。

泰州市委常委陆春云：应对“孤儿药”进行相关立法

“你听说过孤儿药吗？”泰州市委常委、医药高新区党工委书记陆春云代表提出的问题，让不少人迷惑。孤儿药，对应的是罕见病，指那些发病率极低的重大疾病，一般为慢性、严重性疾病，常危及生命。由于罕见病患病人群少，药品市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注，因此被称为“孤儿药”。

陆春云代表介绍，目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，基本依赖国外进口，结果造成很多患者只能选择昂贵的进口药或无药可用。

陆春云代表介绍，目前，由于我国新药申报主要集中在大病种上，国内“孤儿药”仿制的审评审批周期长，大样本临床试验难度高，部分老品种原适应症使用量越来越少，企业生产无利可图，限制了国内孤儿药市场的发展。

陆春云建议，应对“孤儿药”进行相关立法，明确其定义，推动防治救助，制定相应鼓励政策和优惠措施，鼓励医药企业和科研机构针对此类疾病的药物研究和开发，并为药品引进、生产、销售等环节提供支持。

同时，可将罕见病和“孤儿药”逐步、有计划地纳入医保目录，扩大医保范围，从而降低患者的经济负担，提高“孤儿药”的可及性。通过大力推广多方支付模式，药企、政府、罕见病患者家庭、社会慈善等多方承担筹资，来缓解“孤儿药”用不起的难题。

科伦药业刘革新：提议加快罕见病立法

四川科伦药业股份有限公司董事长刘革新代表提交了关于加快罕见病立法的相关建议，去年他也提交了类似建议。我国罕见病患者超过1680万人，但对罕见病尚未立法，也没有官方的认定标准，这严重制约了“孤儿药”的研发和罕见病患者的治疗。以“注射用伊米苷酶”(又名思而赞)为例，它是国内唯一能有效治疗戈谢病的药物，售价约2.3万元/瓶，患者每月至少需花费20万元，仅此一项开销一年就高达200万元。
 

邓小虹委员：应实施血友病防治战略

全国政协委员邓小虹的提案与血友病患者救治有关。她告诉记者，按照人口总数推算，我国有6万名～8万名血友病患者。但截至2016年年底，登记的血友病患者仅有13624名。目前，很多省市的医保和新农合将血友病纳入门诊特殊病种，药物治疗报销比例虽高低不一，但在一定程度上减轻了血友病患者的经济负担。不过，由于检测、治疗费用高，血友病患者早期诊断率和及时治疗率低，并发症多、致残率高、生活质量差，社会和家庭经济负担仍然沉重。

这一现状令邓小虹感到忧虑。她在提案中说，血友病是可以防治的疾病，我国应实施血友病防治战略，努力预防新发遗传性血友病；对已经发生的血友病患者通过有效治疗，减少残疾发生。